U.S. Food and Drug Administration(FDA)

2024

보건-식품의약안전, 보건-보건의료

이 지침의 목적은 인간 체세포의 유전체 편집(Genome Editing, GE)을 통합한 인간 유전자 치료제 제품 개발에 참여하는 의뢰인에게 권고 사항을 제공하는 것이다. 그 배경으로 GE 기술을 사용한 유전자 치료제의 관심 증가와 빠른 발전을 강조하며, 이러한 혁신적인 치료제의 잠재적인 이점과 위험을 모두 이해할 필요가 있음을 강조한다. 이 지침은 오프타깃(off-target) 유전자 편집 및 의도하지 않은 결과 발생과 같은 위험을 해결하면서 GE 제품의 안전성과 품질을 평가하기 위한 고려 사항을 설명한다. 이는 이러한 제품을 평가하기 위한 FDA의 과학 기반 접근 방식을 강조하고 해당 분야의 진화하는 특성을 인정하며, GE 기술에 대한 이해가 증가함에 따라 권고 사항을 수정할 준비가 되어 있음을 나타낸다. 또한 이 문서는 DNA 서열 변경 방법, 유전체 변형 유형 및 GE 구성 요소의 전달 방법 등 주요 고려 사항에 초점을 맞춰 제품 개발에 대한 구체적인 권장 사항을 제공한다.

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/human-gene-t...

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